2013年FDA批准的27个新药汇总.PDF

2013 年FDA 批准的27 个新药汇总 今年 FDA 批准的新药数量上少于去年，但质量上却高于去年，其中 10 个有 重磅潜力。 1. Nesina：苯甲酸阿格列汀片 阿格列汀（alogliptin ）是Takeda 研发的新型DPP-4 抑制剂，用于治疗II 型糖 尿病，已获得 FDA 批准的同类药物还有西他列汀（sitagliptin ）、沙格列汀 （saxagliptin ）、利拉利汀（Linagliptin），另外维格列汀（vildagliptin ）已在欧洲上 市。此外，FDA 还一同批准了两个含阿格列汀的复方制剂，即Oseni （阿格列汀/ 吡格列酮）和Kazano （阿格列汀/二甲双胍）。在14 项涉及8500 名II 型糖尿病患 者的临床试验中，相比于安慰剂，Nesina 能额外降低糖化血红蛋白（HbA1c ） 0.4%-0.6% 。在4 项涉及2500 名II 型糖尿病患者的临床试验中，相比于二甲双胍， Kazano 能额外降低HbA1c 0.5%。在4 项涉及1500 名II 型糖尿病患者的临床试验 中，相比于吡格列酮，Kazano 能额外降低HbA1c 0.4%-0.6% 。 2. Kynamro：米泊美生钠注射液 米泊美生（mipomersen）是Genzyme 研发的一种合成的硫代磷酸寡核苷酸， 被 FDA 批准用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与Apo B-100 蛋白mRNA 的编码区互补配对，抑制Apo B-100 蛋白（LDL 和VLDL 的主要载脂蛋 白）的翻译合成，降低FoFH 患者的LDL-C、TC 、Non-HDL-C 水平。在为期26 周 涉及56 名FoFH 的多国随机对照试验中，治疗组平均LDL-C、TC 、Apo B 、Non-HDL-C、 TG 水平分别降低25、21、27、25、18 mg/dL，平均HDL-C 水平增加15，而安慰 剂组各项指标变化均在5 mg/dL 以内。值得注意的是，该药说明书中有一黑框警 告，须警惕肝毒性。 3. Pomalyst ：泊马度胺胶囊 泊马度胺（pomalidomide ）是继沙利度胺（thalidomide ）、来那度胺 （lenalidomide）后的第三个度胺类药物，被FDA 批准用于其他药物（如来那度 胺、硼替佐米）无效的多发性骨髓瘤患者。如同2012 年的Kyprolis （卡非佐米）， Pomalyst 也是经FDA 加速批准程序上市，批准依据是一项II 期临床研究结果。在 这一多中心随机开放标签临床试验中，221 名其他药物无效的复发性或难治性多 发性骨髓瘤患者被随机分成两组，其中一组单独使用 Pomalyst，另一组使用 Pomalyst 和低剂量地塞米松，单独使用 Pomalyst 组的客观应答率（objective response rate， ORR ）为7.4%，联合使用Pomalyst 和低剂量地塞米松组的客观 应答率为29.2 %，中位缓解时间为7.4 个月。Pomalyst 的副作用较多，药品说明 书中有黑框警告，警惕胚胎-胎儿毒性、血液毒性、神经系统毒性以及第二原发 性恶性肿瘤风险。 4. Kadcyla ：ado-trastuzumab emtansine 粉针剂 ado-trastuzumab emtansine 别名T-DM1，是继Adcetris （brentuximab vedotin ） 之后第二个被 FDA 批准上市的新一代抗体偶联药物（antibody-drug conjugate, ADC ），用于治疗晚期HER2 阳性乳腺癌。近年HER2 阳性乳腺癌药物研究取得了 较大进展，已上市曲妥珠单抗、拉帕替尼、帕妥珠单抗等靶向药物，除拉帕替尼 由GlaxoSmithKline 研发外，另三个新药均在Genentech 旗下。T-DM1 由曲妥珠单 抗、DM1 和连接子三部分组成，曲妥珠单抗能够靶向 HER2 的胞外部分，DM1 是美坦辛（maytansine）衍生物，能