《特应性皮炎药物临床试验疗效评价操作技术规程》(征求意见稿）.pdf

特应性皮炎药物临床试验疗效评价操作技术规程

特应性皮炎（atopicdermatitis，AD）是一种常常伴有剧烈瘙痒的慢性、复发性、炎

症性皮肤病，常合并哮喘、过敏性鼻炎等其他特应性疾病，故也被认为是一种系统疾病。AD

患者其临床表现多种多样，包括皮肤红斑、丘疹、渗出、脱屑、皮肤干燥、斑块及苔藓样变

等皮肤症状，往往有剧烈瘙痒，严重影响生活质量。根据2019年全球疾病负担研究（GBD2019），

近十年中国AD患者数增加25.65%，已成为皮肤科最常见的过敏性疾病。

过敏性皮肤病（AD）的发病与遗传、环境等多重因素密切相关。具有过敏性疾病家族史

的人群患病风险较高，其中遗传因素主要通过影响皮肤屏障功能和免疫平衡发挥作用。环境

因素方面，气候变化、生活方式的改变、不当的洗浴习惯、感染原或变应原的刺激等，均可

能促进AD的发生和加重。尽管AD的确切发病机制尚未完全明确，现有研究表明，AD的发

生与表皮屏障功能障碍与CD4+T细胞驱动的皮肤炎症密切相关。其主要临床特征包括剧烈的

瘙痒和反复发作的湿疹性皮肤病变。在AD病变皮肤中，研究发现基因表达存在显著变化，

这些变化与角质形成细胞的活化、分化以及T细胞的浸润和活化相关。此外，编码Th2相关

细胞因子（如白细胞介素IL-4、IL-10、IL-13）及Th22相关蛋白的基因表达亦发生改变。

在疾病趋向慢性阶段时，Th1和Th17介导的免疫反应也表现出明显的上调。

根据中国特应性皮炎诊疗指南（2020版）推荐AD阶梯治疗：基础治疗：健康教育，使

用保湿润肤剂，寻找并避免或回避诱发因素（非特异因素、过敏原回避等）。轻度受试者：

根据皮损及部位选择外用皮质类固醇（topicalcorticosteroid,TCS）/钙调磷酸酶抑制剂

（topicalcalcineurininhibitor,TCI）对症治疗，必要时口服抗组胺药治疗合并过敏症

（荨麻疹、过敏性鼻炎）或止痒；对症抗感染治疗。中度受试者：根据皮损及部位选择TCS/TCI

控制症状、必要时湿包治疗控制急性症状；TCS/TCI主动维持治疗，安全有效的窄谱中波紫

外线（NB-UVB）治疗。重度受试者：住院治疗，系统用免疫抑制剂，如环孢素、甲氨蝶呤、

硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯，短期用糖皮质激素（控制急性严重顽固性皮损），生物制剂（如：

Dupilumab），NB⁃UVB治疗。近年来对于AD免疫学发病机制的研究使更多新型小分子拮抗

剂和生物制剂进入临床试验之中。

第2页共41页

1范围

本文件适用于未成年与成年人的药物临床试验疗效评价和评估，包括外用和系统治疗的

化学药品及生物制品。

2规范性引用文件

[1]中国特应性皮炎诊疗指南（2020版）

[2]特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则（国家药品监督管理局2023年第58号）

[3]湿疹面积和严重程度指数（EASI）

[4]经验证的特应性皮炎研究者总体评估量表（vIGA-AD）

[5]药物临床试验必备文件保存指导原则（国家药监局2020年第37号）

3名词术语

缩略语中文全称

AD特应性皮炎

BSA皮损面积

DLQI皮肤病生活质量指数

EASI湿疹面积和严重程度指数

vIGA-AD经验证的特应性皮炎研究者总体评估量表

WI-NRS最严重瘙痒数字评分

SCORAD特应性皮炎评分指数

POEM患者自我湿疹评价

PGIC患者对病情变化的总体印象

PGIS患者对疾病严重程度的总体印象

PGIT患者对治疗的总体印象

第3页共41页

4评价程序

4.1评估指标确认

根据2023年12月《特应性皮炎治疗药物临床试验技术指导原则》中探究AD药物临床

试验有效性常用的主要疗效指标通常为临床总体评价包括：湿疹面积和严重程度指数

(eczemaareaandseverityindex，EASI)（详见附件A）、研究者整体评分法(investigator’

sglobalassessment，IGA)（详见附件B）。

4.1.1主要疗效指标

调研目前上