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儿童扩张型心肌病难治性心衰的诊断和处理

【摘要】扩张型心肌病是一种以左心室扩大、收缩功能障碍以及高度异质性为特

征的慢性心脏疾病。当扩张型心肌病进展至难治性心衰阶段时，患儿的临床症状

会显著加重，并且伴随对药物治疗的不耐受性。此时，传统治疗方法往往难以取

得理想的治疗效果。这部分患儿的生活质量会急剧下降，疾病进展迅速，如果不

进行及时干预，可能在短时间内面临生命危险。对于扩张型心肌病患儿而言，及

时识别难治性心肌病并给予正确的干预措施显得尤为重要。文章对儿童扩张型心

肌病难治性心衰的诊断和处理进展进行了综述。

【关键词】扩张型心肌病；难治性心衰；诊断；治疗；儿童

扩张型心肌病（dilatedcardiomyopathy，DCM）作为一种以左心室扩大、

收缩功能障碍和高度异质性为特征的慢性心脏疾病［1］，不仅严重威胁患儿的

生命健康［2］，还因其复杂的临床表现，如进行性心力衰竭、心律失常、血栓

栓塞等，为临床诊疗带来了极大的挑战。在DCM的病程中，当心力衰竭发展到终

末期时，患儿的临床症状显著加重，且往往伴随着对药物治疗的不耐受性，使得

传统治疗方法难以取得理想效果。

难治性心衰作为心衰发展的严重阶段，流行病学数据显示其约占心衰患者的

1%~10%，这部分患者的生活质量急剧下降，预后不佳，5年生存率低于50%［3］。

儿童DCM病程异于成人，进展迅猛，常致短期内死亡或需移植，凸显治疗其难治

性心衰的紧迫与复杂［4］。而且在儿童群体中，由于β肾上腺素能受体表达的

不同，其对相应药物的反应可能与成人存在差异，这要求在治疗时必须更加谨慎

和精细［5］。综上，深入探究DCM难治性心衰的诊断与治疗，对于提高该类患

儿的生活质量、延长生存时间具有重要意义。

1难治性心衰的定义

难治性心衰，也被称为晚期心衰或终末期心衰，是一种严重的心血管疾病状

态。它指的是慢性心力衰竭患儿在接受指南指导下的药物治疗（guideline-di

rectedmedicaltherapy，GDMT）后，病情仍持续进展并出现严重症状的一个临

床阶段。这些患儿可能需要反复住院，或者长期依赖静脉血管活性药物等其他治

疗手段来维持生命。

根据《国家心力衰竭指南2023》的定义［6］，难治性心力衰竭是一种严重

的临床状况，即使在优化的GDMT、器械或外科治疗后，患者仍存在进行性和（或）

持续性的严重心衰症状。这些患者的生活质量通常很差，体力活动受到严重限制，

且病死率较高。因此，往往需要采取更高级的干预措施。

欧洲心脏病学会（ESC）心力衰竭协会在2007年首次对难治性心衰进行了定

义，并在2018年进行了更新［3，7］。在最新发布的ESC指南中［8］，修订后

的定义更加侧重于患者的难治性症状，而非仅仅心脏功能。此外，有几种分类系

统可用于定义难治性心力衰竭患者，如纽约心脏病协会心功能Ⅳ级和美国心脏病

学会/美国心脏协会的D期［9-10］。这些分类系统都强调了难治性心衰患者的

严重性和治疗的难度。

总的来说，难治性心衰是一种严重的心血管疾病，表现为患儿在接受最佳治

疗后仍出现持续且严重的症状。这种疾病状态需要高级的治疗策略，包括移植、

机械循环支持或姑息治疗等，以提高患儿的生活质量和生存率［3］。

2难治性心衰的诊断

2.1早期识别难治性心衰

早期识别难治性心衰对于改善患儿的预后至关重要。当心衰患儿出现以下

“I-NEED-HELP”［11］表现时，临床医生应高度警觉，并考虑将患儿转诊至心

衰专家处，以便进行更深入的评估与管理：“I”指的是患儿需要静脉使用正性

肌力药物来支持其心脏功能，通常表明心脏泵血功能严重受损；“N”是指纽约

心脏协会心功能分级达到ⅢB至Ⅳ级，或利钠肽水平持续升高，反映了患儿心衰

症状的严重性和疾病的进展；“E”包含两层含义，一方面指患儿存在终末器官

功能障碍，如肾功能下降、肝功能异常等，另一方面指患儿射血分数≤0.35，进

一步证明了心脏收缩功能的严重受损；“D”意味着患儿可能需要除颤治疗，通

常与心律失常相关，患儿的死亡风险增加；“H”表示患儿在过去的1年内因心

力衰竭住院治疗超过1次，提示心衰病情不稳定和反复发作；“E”则指即使增

加了利尿剂的剂量，患儿仍出现水肿症状，表明常规的药物治疗可能无法有效控

制心衰；“L”代表患儿的收缩压低于正常且心率快，这是患儿低血压和心率代

偿性增快的典型表现，提示病情严重；“P”指的是患儿无法耐受或需要下调影

响预后的药物，如肾素-血管紧张