再障的免疫抑制剂治疗.pptx

再障的IST（免疫抑制治疗）治疗 ——标准方案ATG/ALG联合环孢素（CsA）治疗 重型再障治疗流程 ALG／ATG具有T细胞及非T细胞的细胞毒性免疫抑制作用，能去除抑制性T细胞骨髓造血抑制作用。（再障主要发病机制：T 淋巴细胞、细胞毒性T 淋巴细胞和淋巴因子介导的造血干细胞异常） 机制 无相合同胞供者的再障患者包括： 1、输血依赖的非重型再障； 2、年龄大于4O岁的重型和极重型再障； 3、非输血依赖的非重症再障患者，明显粒缺有罹患感染的危险； 4、没有合适配型供者的年轻重型和极重型再障。 适应症 1、猪源ALG(中国产)剂量为20～30mg/(kg·d)。ATG／ALG需连用5d，每日静脉输注12～18h。并同时输注甲强龙1mg/(kg·d）。 2、CsA每日口服3—5 mg／kg。一般目标血药浓度(谷浓度)为成人150～250ug／L，儿童100～150ug／L。一般推荐疗效达平台期后持续服药至少12个月。 方法 ALG/ATG不良反应 1、急性期包括超敏反应、发热、僵直、皮疹、高血压或低血压及液体潴留。 2、抗血小板活性的作用，故不能在输ATG/ALG的同时输注血小板悬液。 3、血清病反应(关节痛、肌痛、皮疹、轻度蛋白尿和血小板减少)一般出现在ATG/ALG治疗 后的1~2周左右。 故甲强龙疗程应足量用至15d，随后减量，一般2周后减完(总疗程4周)。 CsA不良反应 消化道症状、齿龈增生、色素沉着、肌肉震颤、肝肾功能损害，极少数出现头痛和血压变化，多数患者症状轻微或对症处理减轻。 故服用CsA期间应定期检测血压、肝肾功能。 治疗效果 有效率在60～80%之间，5年生存率大约为75～85%。 治疗后可能出现复发。近来由于长期应用环孢素和缓慢减药复发率降至10%左右。 患者可能出现迟发性克隆性疾病，一项研究发现在治疗后的11年里有8%出现MDS／AML、10%发生PNH、11%出现实体肿瘤。 疗效评估 1．基本治愈：贫血和出血症状消失，Hb男性达120 g／L、女性达110 g／L，WBC达4×10^9／L，PLT达100×10^9／L，随访1年以上未复发。 2．缓解：贫血和出血症状消失，Hb男性达120 g／L、女性达100 g／L，WBC达3．5 X 10^9／L左右，PLT也有一定程度增加，随访3个月病情稳定或继续进步。 3．明显进步：贫血和出血症状明显好转，不输血，Hb较治疗前1个月内常见值增长30 g／L以上，并能维持3个月。 疗效评估 判定以上三项疗效标准者，均应3个月内不输血。 4．无效：经充分治疗后，症状、血常规未达明显进步。 参考资料：1、再生障碍性贫血诊断治疗专家共识（中华血液学杂志2010年） 2、2009年英国再生障碍性贫血的诊断和治疗指南 3、再生障碍性贫血发病机制与治疗的探讨（2012年） 谢谢