注射用罗特西普-药品临床应用解读.pptx

注射用罗特西普

P01：注射用罗特西普，惠及需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者?P02：我国β-地贫成年患者寿命严重缩短，其生存年龄小于30岁，远低于国际水平，成年患者比例低（仅1%患者年龄20岁），大陆地区输血依赖型成人患者预估8317人；低于部分罕见病患者人数；目前治疗手段局限，罗特西普有效弥补该未满足治疗需求P03：罗特西普，全球首创且目前唯一的红细胞成熟剂，中国是亚洲范围首个上市国家，针对β-地贫患者无效造血的发病机制，促进晚期红细胞成熟，修复自身造血功能，获得中美两国药审机构授予加速审评，弥补了临床未满足治疗需求，填补医保目录空白P04：采用全新的重组人激活素受体IIB（ActRIIB）胞外域-Fc融合蛋白技术（属于我国“十四五”生物经济发展重点领域）针对无效造血对因治疗，促进晚期红细胞成熟，修复自身造血功能，降低输血负担，在全球范围获得超过100项专利授权P05；据2022年6月在欧洲血液年会（EHA）最新发布BELIEVE长期研究结果表明：持续罗特西普治疗使更多患者（77%）获得红细胞输注负担的降低及更长应答持续时间（中位持续时间114天）P06：于国际地贫联盟2021年指南中荣获推荐，用于需要定期输血的成人β-地贫的治疗，并于《输血依赖型β-地中海贫血临床诊断和治疗中国指南（2022年版）》初稿中得到推荐P07：经估算罗特西普减少应答患者约57%的年输血量（约为22.2个单位红细胞/每人)，节约血液可供约6台外科手术使用；减少应答患者约21%的输血次数P08：分析显示，罗特西普中位治疗约3年，患者治疗相关性不良事件发生率与早期报道(中位治疗64周)的数据类似，未报告新的安全性问题，耐受性良好P09：经济性略P10：罗特西普填补临床治疗和医保目录双重空白；修复患者自身造血功能，减少输血负担，治疗手段便捷，减少患者痛苦；对公共健康影响意义重大，保障人民群众基本的生命健康需求，减少国家战略及稀缺资源（血液）的消耗，增加我国劳动力供给目录CONTENTSPPT2，不计入10页第1-2页药品基本信息第3-4页创新性第5-7页有效性第8页安全性第10页公平性

注射用罗特西普（全球首创且目前唯一红细胞成熟剂），惠及需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位1/24周的β-地中海贫血成人患者药品基本信息第1页注释：1.境外临床研究中1个单位红细胞指200-350ml浓缩红细胞，应根据中国的临床实践进行换算,2.由国家药品监督管理局批准用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。境外临床研究中1个单位红细胞指200-350ml浓缩红细胞，应根据中国的临床实践进行换算（参见【临床试验】）。对于需要立刻纠正贫血的患者，本品不能替代红细胞输注的治疗作用。该适应症是基于境外数据附条件批准上市，本品治疗中国患者的有效性和安全性尚待上市后进一步确证。推荐剂量使用注射用罗特西普前，应评估患者的血红蛋白（Hb）水平，原则上，在未输血情况下，Hb水平≥11.5g/dL时不应该注射罗特西普。如果给药前输注红细胞（RBC），则应该考虑RBC输注对Hb水平的影响，以输血前的Hb水平指导用药。注射用罗特西普治疗β-地中海贫血的推荐起始剂量为1.0mg/kg，每3周一次。如果患者在以1mg/kg起始剂量至少连续给药2次（6周）后未达到RBC输血负荷（下文简述为“输血负荷”）降低，则应将剂量增加至1.25mg/kg。最大治疗剂量不应超过每3周1.25mg/kg。如果患者应答丢失（即输血负荷降低后又再次增加），应将剂量增加一个剂量水平（详见附件说明书）。剂量降低和延迟给药如果经注射用罗特西普治疗的3周内，Hb水平增加2g/dL，且不需要输血，则注射用罗特西普的剂量应减少一个剂量水平。如果在未输血的情况下，3周内Hb水平≥11.5g/dL，则可延迟给药直至Hb水平≤11.0g/dL。如果还伴有Hb水平迅速增加（3周内2g/dL，且不需要输血），则延迟给药后可考虑将剂量降低一个剂量水平（最低0.6mg/kg）。最低单次治疗剂量不应低于0.6mg/kg。药品通用名称（中文，含剂型）注射用罗特西普医保药品分类与代码??XB03XAL398B001010184022是否为独家是药品类别治疗用生物制品说明书全部注册规格25mg;75mg（该规格未在中国地区供应）;上市许可持有人CelgeneCorporation中国大陆首次上市时间/目前同通用名药品上市情况国家药品监督管理局批准日期：2022年1月25日/目前中国大陆地区无同通用名药品上市注册证号／批准文号25mg：国药准字SJ2022000275mg：国药准字SJ球首个上