萨特利珠单抗注射液-临床用药解读.pptx

萨特利珠单抗注射液

基本信息

安全性

有效性

目录

CONTENTS

创新性

公平性

2异质性强、高复发、高致残4

•NMOSD发病机制涉及多个信号转导通路和细胞因子，是严重的致残或致死神经系统疾病，视神经和脊髓受累为主4

•复发次数越多，致残几率越高5

萨特利珠单抗是中国首个获批、唯一*用于青少年NMOSD的治疗药物NMOSD是罕见病，具有异质性强，高复发、高致残的特点

•中国患病率3.31/10万3。预估24年≥12岁确诊且接受生物制剂治疗的患者＜4000人

•好发年龄5-50岁，以年轻女性为主4

*截止2023年7月1

1NMOSD是第一批罕见病目录品种2，高发育龄期女性

疾病基本信息

萨特利珠单抗是中国唯一*获批治疗青少年NMOSD药物，弥补青少年未满足需求

每一次复发症状都会更严重。现在不奢望能完全恢复生活自理能力，只希望尽快有药可用，减少复发次数，保住性命

盐城NMOSD患者，14岁少年

我现在视力特别不好，偶尔双腿麻木行走困难，很担心大学生活会受到影响

青少年NMOSD危害重，无药可用，未满足需求大，亟需药物治疗

75%儿童以视神经炎为首发症状6

由发病至发生严重残余视力丧失障碍仅1.3年6

青少年患者迫切需求用上药

但医保目录内药物无青少年适应症

*截止2023年7月2

昆明NMOSD患者，18岁青年

超过90%青少年儿童患者出现复发6

极大影响生长发育、心理健康及日常生活

安全性

广泛杀伤细胞，引发感染风险增加等不良反应

特异性抑制，安全性良好

便捷性不足影响长

期坚持治疗

需前往医院输液治疗，每次需预防输3

依从性

皮下给药居家便捷

妊娠、长期免疫球蛋白水平下降患者不适用13

适用性

妊娠人群获益大于风险14,15

（有文献支持IL-6机制先天性异常风险未增加）

成人患者长期使用，目录内仅B细胞耗竭剂一种机制药物，安全性等方面存在局限，治疗选择有限

目录内为B细胞耗竭剂，广泛杀伤细胞

•医保目录内：伊奈利珠单抗(B细胞耗竭剂)

•靶向B细胞疗法（B细胞耗竭剂）：B细胞承担体液免疫的重要职责广泛杀伤带来的安全性风险巨大89

-其他B细胞耗竭剂治疗已发现对胎儿有影响，对胎儿副作用需要严密关注10,11

长期治疗应综合考虑获益及风险7

有效性

安全性

便捷性

—《2020国际NMOSD临床管理治疗共识》

仅一种机制，选择有限

•国际专家共识应选择与既往失败药物作用机制不同的药物12

全新机制，针对疾病关键环节，提供更多、更优选择

*罕见病暂无头对头临床试验，萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗的关键临床试验研究设计异质性较大，间接比较存在较