氯马昔巴特口服溶液-临床用药解读.pptx

氯马昔巴特口服溶液;

目录;;

疾病基本情况临床未满足的需求;

?本品整体安全性特征良好，未发现重要的已识别风险或潜在风险。2021年9月29日全球首次获批以来，全球监管机构和上市许可持有人未因安全性问题而采取任何措施。

说明书中1最常见的不良反应(≥5%)是腹泻、腹痛、呕吐、恶心、脂溶性维生素缺乏、肝检查异常、胃肠道出血、骨折。

安全数据汇总分析2显示，大多数TEAE的严重程度为轻度至中度。最常见的TEAE是腹泻和腹痛；在治疗的前4周发生率最高，大多数胃肠道事件持续时间1周。13周安慰剂对照研究的安全性数据显示，任何不良反应事件发生率与安慰剂组相似。

长期疗效证据显示3，中位随访时间3.9年，研究中无死亡病例；74%的患者出现胃肠道不良反应，90%的不良反应是轻微的，严重不良反应事件2.6%

?2022年3-10月期间，5名中国患儿﹙中位年龄1.9岁﹚在海南乐城药物先行先试区接受氯马昔巴特口服溶液治疗，未发生严重不良事件的报告，该药物对中国患者安全性良好4;

?GALA是全球唯一且权威的ALGS儿童和青年临床研究数据库。目前涉及来自35个国家的超过1600名ALGS患者

?主要研究终点：氯马昔巴特队列与GALA对照组相比较，首次发生临床事件时间（即无事件生存情况）

?HR=0.305，p＜0.0001;

缓解ALGS患者瘙痒症状：

?84%的患者在前48周瘙痒评分ItchRO(obs)产生具有临床意义的下降(≥1分)1

?在204周研究随访中，临床搔抓评分（CSS）为4分（严重瘙痒）的患者比例从基线的51.6%下降到0

多维度生活质量量表显示：

?约50%受试者的评分改善≥10分，睡眠方面的改善尤为显著，帮助患儿生长获益，同时也提高了患儿家长的生活质量2;;;;

?该药物适应症明确，且为唯一获批用药，患者人数少，基金可控，符合目前经济发展阶段的“保基本原则”，体现对儿童和罕见群体生命健康的关注。