口服用苯丁酸甘油酯-临床用药解读.pptx
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苯丁酸甘油酯是目前唯一覆盖6种尿素循环障碍（UCDs）亚型的新一代氮清除剂，其中四种亚型纳入
《第一批罕见病目录》；被纳入《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》并通过优先审评获批;;;;;;
2022
苯甲酸钠、苯丁酸钠因口感较差可能影响治疗依从性，无色无味的苯丁酸甘油酯可解决此问题，平稳控制代谢
2019
?苯丁酸甘油酯的使用能避免钠盐的摄入，并且是一种无味道的液体
?苯丁酸甘油酯表现出良好的代谢控制，且可能比苯丁酸钠盐表现出更有利的药代动力学结果，这种新的药物制剂为改善UCDs患者的管理提供了机会
3.北京医学会罕见病分会,等.中国实用儿科杂志,2021,36(10):725-730.
4.中国医师协会医学遗传医师分会临床生化专业委员会,等.中华儿科杂志.2022;60(11):1118-1126.;;;
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