抗肺动脉高压候选新药TPN171进入Ⅱ期临床研究.pptx

抗肺动脉高压候选新药TPN171进入Ⅱ期临床研究汇报人：2024-01-07

目录引言TPN171药物介绍Ⅱ期临床研究方案设计Ⅱ期临床研究结果分析TPN171与其他药物对比分析未来研发计划与展望

01引言

肺动脉高压是一种罕见的、进行性的、致命性的心肺血管疾病，其特征是肺动脉压力异常升高，导致右心衰竭和死亡风险增加。肺动脉高压定义肺动脉高压的发病率和死亡率均较高，且女性患者比例高于男性。目前尚无根治方法，只能通过药物治疗和手术治疗缓解症状。流行病学肺动脉高压患者常出现呼吸困难、乏力、胸痛等症状，严重影响生活质量。随着病情进展，患者可能出现右心衰竭、心律失常等严重并发症，甚至危及生命。危害肺动脉高压现状及危害

研发背景针对肺动脉高压的治疗药物有限，且疗效不佳。因此，开发新的、更有效的治疗药物对于改善肺动脉高压患者的预后具有重要意义。TPN171作用机制TPN171是一种新型的小分子化合物，通过抑制肺动脉平滑肌细胞的增殖和迁移，降低肺动脉压力和阻力，从而改善肺动脉高压患者的症状。临床前研究在动物模型中，TPN171已显示出良好的抗肺动脉高压效果，且安全性较高。这为进一步的临床研究提供了有力支持。TPN171研发背景与意义

研究目的评估TPN171在肺动脉高压患者中的疗效和安全性。具体目标包括降低肺动脉压力、改善心肺功能、提高生活质量等。要点一要点二研究计划采用随机、双盲、安慰剂对照的研究设计，招募一定数量的肺动脉高压患者参与研究。患者将被随机分为TPN171组和安慰剂组，接受为期数月的治疗。研究期间将定期评估患者的症状、心肺功能、生活质量等指标，并记录不良事件和副作用发生情况。最终通过对比分析两组数据，评估TPN171的疗效和安全性。Ⅱ期临床研究目的和计划

02TPN171药物介绍

VSTPN171是一种新型的小分子化合物，具有独特的化学结构，通过与肺动脉平滑肌细胞内的特定靶点结合，调节细胞内的信号传导通路，从而降低肺动脉压力和阻力。TPN171的作用机制涉及多个环节，包括抑制肺动脉平滑肌细胞的增殖和迁移、促进血管舒张因子的释放、减少血管收缩因子的合成等，综合作用达到治疗肺动脉高压的目的。TPN171化学结构及作用机制

在前期的动物实验中，TPN171表现出了显著的抗肺动脉高压作用。与模型组相比，TPN171治疗组动物的肺动脉压力明显降低，血管阻力减小，同时心输出量和心脏指数也有所改善。根据动物实验的结果和药物作用机制的研究，预测TPN171在临床应用中可能对肺动脉高压患者具有良好的治疗效果。通过降低肺动脉压力和阻力，改善心脏功能，提高患者的生活质量和预后。前期实验结果与疗效预测

在前期的毒理学研究中，TPN171未表现出明显的毒性反应。在动物实验中，药物的急性毒性、长期毒性和生殖毒性等方面的评估结果均表明TPN171具有较高的安全性。临床前研究还对TPN171的耐受性进行了评估。结果表明，药物在推荐剂量范围内具有良好的耐受性，未出现严重的不良反应或副作用。这为后续的临床研究提供了重要的安全保障。药物安全性及耐受性评估

03Ⅱ期临床研究方案设计

受试者筛选标准与入组情况受试者筛选标准年龄18-75岁，性别不限，确诊为肺动脉高压（PAH）患者，且未接受过其他PAH靶向药物治疗或已完成洗脱期。入组情况计划入组200例患者，按照2:1的比例随机分配到TPN171组和安慰剂组。

03给药途径口服给药，研究期间患者需按时按量服用药物，并记录用药情况。01试验方法采用随机、双盲、安慰剂对照的研究设计，评估TPN171在PAH患者中的疗效和安全性。02剂量TPN171组患者接受10mg、20mg、40mg三种剂量的TPN171治疗，每日一次口服；安慰剂组患者接受安慰剂治疗。试验方法、剂量及给药途径

疗效评价指标与观察周期主要疗效指标为6分钟步行距离（6MWD）和肺动脉平均压（mPAP）的变化；次要疗效指标包括WHO功能分级、NT-proBNP水平、生活质量评分等。疗效评价指标研究周期为24周，包括2周的筛选期、12周的治疗期和10周的安全随访期。在治疗期间，患者需每4周进行一次访视，评估疗效和安全性；安全随访期结束后，患者将接受最后一次访视，评估长期安全性。观察周期

04Ⅱ期临床研究结果分析

共纳入120名肺动脉高压患者。受试者人数受试者年龄范围在18-75岁之间，平均年龄为51岁。年龄分布男性受试者占45%，女性受试者占55%。性别比例受试者病程从1年到20年不等，平均病程为7年。病程分布受试者基本情况统计

疗效评价结果展示6分钟步行距离（6MWD）较基线水平提高30米以上，且肺动脉平均压（mPAP）降低10%以上的患者比例达到80%。次要疗效指标患者生活质量评分（QOL）较基线水平提高10分以上，且世界卫生组织功能分级（WHOFC）改善至