药物临床试验适应性设计指导原则(试行).pdf

丹青不知老将至，贫贱于我如浮云。——杜甫

2021年1月

丹青不知老将至，贫贱于我如浮云。——杜甫

一、概述1

二、适应性设计中需要考虑的因素2

（一）适用性3

（二）合理性4

（三）完整性5

（四）可行性6

三、常用的适应性设计.7

（一）成组序贯设计7

（二）样本量重新估计8

（三）适应性无缝剂量选择的设计.10

（四）适应性富集设计12

（五）两阶段适应性设计13

（六）适应性主方案试验设计.14

（七）多重适应性设计16

四、其他考虑16

（一）仅基于外部数据的修改.16

（二）监管的其他考虑17

五、参考文献19

附录：词汇表.25

丹青不知老将至，贫贱于我如浮云。——杜甫

一、概述

确证性临床试验的设计一般基于前期探索性研究结果，

很多时候仅依赖于非常有限的数据，由此可能造成设计元素

存在较大的偏差，从而直接影响试验的成败。随着药物研发

的推动，临床研究的技术方法得到不断的发展，适应性设计

也受到越来越多的研究与应用。适应性设计允许根据试验期

间累积的数据对试验设计进行修改，以修正初始设计的偏差，

从而增加试验的成功率，提高试验的效率。

成组序贯设计是最早应用于临床试验的适应性设计，其

后，适应性设计较广泛地用于样本量的重新估