临床研究受试者知情同意书模板-中国临床试验注册中心.doc

脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究 版本：法定监护人版 版本日期：2016.9.20 PAGE5 / NUMPAGES6 脐血间充质干细胞静脉注射 治疗重症遗传性皮肤病的临床研究 知 情 同 意 书 （版本：法定监护人版 版本日期：2016年9月20日） 受试者姓名：________________ 联系地址：_________________ 联系电话：__________________ 研究中心名称：上海交通大学医学院附属新华医院 第一部分 告知页 尊敬的___________ 先生/女士： 我们真诚地邀请您的孩子参加“脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究”。本研究由上海交通大学医学院附属新华医院皮肤科、血液科联合进行。在您同意您的孩子参加本项研究之前，请您仔细阅读这份知情同意书，它将提供给您一些信息，帮助您决定和您的孩子是否参加此项研究，如有疑问可以向该项目的研究者咨询。如果您同意参加本研究，请您签署知情同意书，并且保存一份双方签字的知情同意书。本研究方案已通过医院医学伦理委员会审查。 1、为什么要参加这项研究？ 研究背景： 迂回线状鱼鳞病（Ichthyosis linearis circumflexa）是一组致死或致残、严重威胁人类健康的遗传性皮肤病。目前缺乏有效治疗手段。 迂回性线状鱼鳞病是一种常染色体隐性遗传角化性疾病，最初可表现为严重的先天性泛发性剥脱性红皮病，此后皮疹主要分布于躯干和四肢，为多环状匍行性表现，由于伴随特应性体质，患者全年终生伴剧烈难忍的瘙痒，痛苦不堪。 该疾病在我国患者数多、有多系统受累表现、严重致死致残、目前均无有效治疗措施。 近几年来，间充质干细胞疗法作为一种治疗机体无法自然修复的组织细胞和器官损伤的多种难治性疾病的新方法取得了广泛关注，在多个国家正在开展动物实验和临床I期、II期、III期试验及多中心研究。目前已经进行各期临床试验的应用领域包括：血液系统疾病（移植物抗宿主病、骨髓增生异常综合征）、心血管系统疾病（心肌梗死、心力衰竭、扩张性心肌病、心肌缺血）、神经系统疾病（脊髓外伤、多发性硬化症等）、胰腺疾病（I-糖尿病、II-糖尿病）、肝脏疾病（肝硬化）、胃肠道疾病（克罗恩病）、肾脏疾病（狼疮性肾炎）、肺疾病（COPD）、骨软骨缺陷、骨关节炎、自身免疫疾病和皮肤疾病（大疱性表皮松解症）（表1），已完成的临床试验均证实MSCs治疗安全有效。 本次研究的目的是对临床最常见的迂回线状鱼鳞病这种严重致死或致残性的遗传性皮肤病进行间充质干细胞静脉输注治疗，观察临床疗效、安全性并探寻治疗机制。 2、哪些人可以参加这项研究？ （1）入选标准：在新华医院就诊的迂回线状鱼鳞病患者，经临床表现、皮肤组织病理、基因检测确诊。 （2）排除标准：1）已知对血液制品和多种药物严重过敏者；2）肝、肾功能异常：AST、ALT或血清肌酐值大于正常值上限；3）免疫功能低下患者；4）恶性肿瘤或其它慢性感染者；5）根据研究者判断，受试者不可信或依从性差者。 3、多少人参加这项研究？ 研究预计招募10名符合条件的迂回线状鱼鳞病受试者参加该项研究，。 4、研究是怎样进行的？ 根据入选和排除标准，确定受试者是否具有参加研究的资格。将向每名受试者解释研究期间的可能存在的风险和要求，要求受试者在进行和研究相关的所有操作之前必须签署知情同意书。研究者在受试者签署完知情同意书之后，按照入组/排除标准，评估是否符合入组要求。 符合条件的受试者参加该项研究，这些患者将被进行三次间充质干细胞治疗静脉输注治疗，第一次输注脐血MSCs 1-3*10^6/kg，第二次输注于第一次输注一周后进行，第三次输注于第一次输注后28天进行，剂量为脐血MSCs 1-3*10^6/kg。随访期观察1年。 输注治疗后的随访期间，会采集患者血样及皮肤标本，进行治疗前后蛋白表达量比对评估。 5、参加本研究可能的风险与不良反应 （1）研究药物可能的副作用、不良反应：输注过程中可能发生寒战、高热、胸闷、气促、严重荨麻疹等过敏性休克症状等药物毒副反应。如果您有任何不适，或者病情发生新的变化，或任何意外情况，不管是否与药物有关系，均应及时通知研究医生，研究医生将对此作出判断和医疗处理。 （2）感染的风险：输注间充质干细胞，可能产生血行细菌性感染、败血症等风险。 （3）抽血的风险：包括短暂的、轻微的疼痛、局部青紫，少数人会有轻度头晕，或极为罕见的针头感染。 （4）其他风险：还可能存在一些目前无法预知的风险、不适，药物相互作用或不良反应 6、参加本研究有什么获益吗？ 您的孩子可能有望从该治疗中获得缓解，您的参加将对间充质干细胞治疗重症遗传性皮肤病的安全性及疗效研究有巨大帮助，目前该四类重症遗传性皮肤病无任何有效可替代的治疗措施