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MRI引导聚焦超声联合载基因微泡靶向开放血脑屏障促进外源基因体内转染的开题报告

题目：MRI引导聚焦超声联合载基因微泡靶向开放血脑屏障促进外源基因体内转染

背景：

随着基因治疗的发展，外源基因通过有效途径输送到靶细胞内成为制约基因治疗的瓶颈之一。肿瘤治疗中，血脑屏障的存在阻碍了药物分子和基因表达体系大量进入到神经母细胞瘤等中枢神经系统肿瘤的细胞中。过去研究同时运用微泡和表面有穴的封闭气泡，来使外源基因得以经过血脑屏障到达到中枢神经系统疾病区域。但是一些不足之处，比如：可控性、先进性差、精准性低、效率低及难以使用在大型疾病中等问题，特别是在体内的情况下，通过局部的、非侵入性的方法来提高细胞膜的通透性的方法较少。

研究意义：

本项研究旨在，结合MRI引导聚焦超声和核磁共振技术，运用载基因微泡，探索一种相对较为安全、快速、高效和可控的体内物质转染技术，以解决血脑屏障对基因治疗难以治疗的问题。

实验设想：

1.制备载基因微泡，评价其稳定性、方法适用性和加药方式等；

2.建立小鼠的中枢神经系统癌症模型，检测MRI引导聚焦超声技术的治疗效果；

3.评估载基因微泡靶向开放血脑屏障的效果及外源基因转染效应；

4.研究该方法的药物透过率、血液蛋白质排斥、毒副作用和转染效率等。

预期结果：

本研究预期可以成功开发MRI引导聚焦超声联合载基因微泡靶向开放血脑屏障的技术，以促进外源基因在中枢神经系统疾病的治疗中的应用。同时，通过实验结果可评估该技术的安全性、有效性和耐受性等参数，积累丰富的指导基因治疗的临床实践经验，为该领域的发展提供有力的支持。