第十一章实验设计.ppt

第十一章 实验设计 学习目标： 1 能够掌握实验设计的三个基本要素。 2 能够掌握实验设计的三大基本原则。 3 能够熟悉常用的多因素实验设计并能够应用常用的单因素设计。 4 能够掌握临床试验的基本定义、基本原则、特点和意义（自学）。 内容提要 第一节 实验设计的基本要素 第二节 实验设计的基本原理 第三节 常用的实验设计方法 第四节 临床试验设计简介（自学） 第五节 常用设计类型的样本含量估计 第六节 案例讨论（自学） 概述 实验研究定义： 是指研究者根据研究目的认为地对实验单位设置干预措施，按照对照、重复、随机化的基本原则，控制非干预措施的影响，通过对实验结果的分析，评价干预措施的效果。例如：研究3种抗癌药物对小白鼠瘤效果的实验（随机区组设计） 概述 2 实验研究与观察性研究的主要区别： （1）认为设置（处理因素） （2）随机分配（处理因素） 概述 实验设计包括专业设计和统计设计两部分。 专业设计是从专业角度考虑设计的科学性，它包括选题、提出假设、确定受试对象和技术方法。 统计设计是从统计角度考虑设计的科学性，它包括资料如何获得，如何整理及如何分析等工作做事先设想和安排，它包括设计类型、对照形式、如何分配受试对象、样本量的估计、统计分析指标的选择和统计分析方法。 第一节 实验设计的基本要素 （一）处理因素 （二）受试对象 （三）实验效应 例如：观察某降脂药对高血脂患者的效果，以高血脂患者为受试对象，某降脂药是处理因素，其下降的血脂值是实验效应。 第一节 实验设计的基本要素 （一）受试对象( subject ) （二）处理因素( treatment factor ) （三）实验效应( experimental effect ) 1 单因素（不同水平），多因素（不同水平） 2 种类：物理因素、化学因素和生物因素 （一）处理因素( treatment factor ) 注意事项 （1）抓住实验中的主要因素 （2）明确处理因素和非处理因素 病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （一）处理因素( treatment factor ) （3）处理因素须标准化 处理因素在整个试验过程中保持不变 例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。 受试对象 研究目的不同：可分为人、动物和植物，某个器官、组织、细胞、亚细胞或血清等生物材料。 实验对象分为四类： （1）动物实验（animal experiment） （2）临床试验(clinical trial) （3）现场试验(field trial) （4）社区试验(community trial) 实验效应 1.定义 ：是处理因素作用于受试的反应，是研究结果的最终体现，也是实验研究的核心内容。 2 指标选择要求 （1） 客观性：主观指标和客观指标。 （2） 灵敏性和特异性： （3） 精确性： 第二节 实验设计的基本原则 R.A.Fisher 提出了 （一）对照原则 (control) （二）随机化原则（randomization） （三）重复原则 (replication) （一）对照原则 1 意义：消除非处理因素对实验结果的影响，从而使处理因素的效应得以体现。处理因素的效应大小，是通过与对比组对比所得到的差别显现。 2 形式：空白对照、实验对照、标准对照、相互对照 和历史对照等形式。 对照形式 (1)空白对照(blank control)：对照组不施加干预，即对照组的处理因素为“空白” 。 例如：在某种可疑致癌物的动物诱癌实验时，需要设立与实验组动物种属、窝别、性别和体重相同或相近的动物作为空白对照组，以排除动物本身可能自发肿瘤的影响。 对照形式 实验对照(experimental control)：施加基础实验条件（非处理因素，如面包、烟薰剂）。 例如，赖氨酸添加实验中，实验组儿童的课间餐位添加赖氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸的面包。这里面包是与处理有关的实验因素，两组儿童除是否添加赖氨酸外，其他条件一致，这样才能显示和分析赖氨酸的作用。 对照形式 标准对照（standard control）是对照组采用现有标准方法或常规方法，或不专门设立对照组，而以标准值或正常值作为对照。例如，在新药临床试验中，对照组采用目前疗效明确的某种药物（代表当时疗法的水平），试验组患者采用某种新药，目前某种药物组就是标准对照组。 对照形式 相互对照（mutual control）是不专门设立对照组，而是实验组之间互为对照。例如，比较几种药物或同一药物的不同剂量间的比较，若研究的目的是比较不同药物的疗效差别或