生物技术药物研究进展分析.ppt

生物技术药物研究与应用现状 华中科技大学药学院生物药学系 哪些药物是生物药物？ 胰岛素 人生长激素 干扰素 白细胞介素2 粒细胞集落刺激因子 粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 红细胞生成素 （EPO） 组织纤溶酶原激活剂 生长激素 抗血友病凝血因子Ⅷ 脱氧核糖核酸酶 尿激酶 单克隆抗体如Avastin 生物药物主要治疗哪些疾病？ 造血功能障碍（造血药物） EPO（促红细胞生成素），TPO（血小板生长因子 ） 循环系疾统病（溶栓药物） 重组链激酶，尿激酶 恶性肿瘤（抗肿瘤药物） Avastin（阿瓦斯汀 ），Hercepcin(赫赛汀 ） 生长因子缺乏（补充生长因子） NGF（神经生长因子），EGF（表皮生长因子），IGF（胰岛素样生长因子） 感染性疾病（抗感染药物） 干扰素，白介素 生物药物和化学药物，中药有何不同？ 原料不同 化学试剂，药物植物/动物组织，细胞 生产方式不同 化学-合成，中药-炮制，生物药-发酵 作用机理不同 细胞，全身，蛋白/基因 生物技术药物有哪些进展？ 1976年第一家利用重组技术研制新药的公司—Genentech 1982年美英批准第一个基因工程药物——重组人胰岛素 [美] Lilly公司受让获得生产权 至2004年底美国FDA共批准79种 大肠杆菌来源（18种） 2000－2004只批了4种 酵母来源（8种） 2000－2004只批了2种 哺乳动物细胞来源（53种） 2000－2004 人类基因组计划后，利用功能基因组开发新药成为主流 本专题将回答上述四个问题！ 哪些药物是生物药物？ 生物药物主要治疗哪些疾病？ 生物药物和化学药物，中药有何不同？ 生物技术药物研究有哪些进展？ 本专题具体内容 第一节 生物技术概述 第二节 生物技术药物 第三节 生物技术药物研究与发展趋势 第四节 生物产业与生物经济 第一节 生物技术概述 一、 生物技术定义 二、 生物技术的主要内容 三、 生物技术优越性 一、生物技术的定义 生物技术：生物技术(biotechnology) 又称生物工程学，是根据生物学原理, 利用生物有机体或其组成部分发展新产品或新工艺的一种技术体系。 二、生物技术主要内容：四大工程 基因工程 细胞工程 酶工程 发酵工程 基因工程(gene engineering) 又称基因操作, 重组DNA (recombinant DNA） 技术。 将不同来源的基因(DNA分子), 在体外构建杂种DNA分子,然后导入活细胞, 获得新品种, 生产新产品。 基因操作基本步骤 细胞工程(cell engineering) ◆应用细胞生物学的原理和方法, 改变细胞性状,以及在体外大量培养和繁殖细胞,从而获得细胞产品的技术方法。 ◆主要内容包括融细胞合、原生质融合、染色体转移、细胞或组织培养等。 ◆ 根据所用细胞不同，细胞工程可分为微生物细胞工程、植物细胞工程、动物细胞工程等 细胞工程常用方法 显微注射 酶工程(enzyme engineering) ◆又称酶技术，它是在体外模拟酶反应条件获得酶反应产品以及利用重组DNA技术定向改造酶,的技术方法。 ◆其主要内容包括酶的化学修饰、酶的固定化、酶反应器设计等。 酶在制药工业的应用:抗生素药物 固定化细胞法生产6-氨基青霉烷酸（ 6-APA） 1.技术路线 E.Coli 斜面 细胞 固定化细胞 青霉素G 转化液 滤液 6-APA 粗品 青霉素酶转化 发酵工程(fermentation engineering) ◆又称微生物工程, 利用生物，特别是微生物的某种特定功能,通过现代工程技术手段（发酵技术）,生产有用物质的一种技术体系 。 ◆主要内容包括菌种选育, 生产微生物菌体, 提取微生物或细胞代谢产物, 发酵条件的优化组合等。 发酵工程 三、 生物技术的优越性 一、 不可取代性 二、 快速、准确 三、 低耗、高效 四、 副作用小 单克隆抗体与疾病诊断 基因诊断 基因治疗 SCID的基因工程治疗 重症联合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人体免疫功能，只要稍被细菌或者病毒感染，就会发病死亡。 该病的机理是细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因（ada）发生了突变, 只能通过基因工程的方法根治。 基因治疗SCID的过程 第二节 生物技术药物 一、生物技术药物的概念 生物技术药物（