基因工程药物-赫赛汀.pptx

基因工程药物 赫赛汀——曲妥珠单抗 乳腺癌靶向药物，一种重组DNA衍生的人源化单克隆抗体。 HER2（人表皮生长因子受体-2） 原癌基因：通常编码生长因子、生长因子受体、转录调节因子和细胞周期调控蛋白，突变形成癌基因。 正常细胞HER2数量较少，提供给细胞正常生长发育的信号 HER2在癌细胞表面过度表达，使细胞增殖失控 抗体的结构 Fab段可用于结合HER2 Fc段可用于结合自然杀伤细胞 ADCC效应（抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用） 1.抗体Fab段与靶细胞结合 2.抗体Fc段与自然杀伤细胞结合 3. 自然杀伤细胞对靶细胞启动杀伤程序 4. 靶细胞凋亡 单克隆抗体技术 小鼠抗体的人源化改造 小鼠抗体的人源化有利于降低鼠源抗体药物的抗原性 这种改造可以利用基因工程技术实现 赫赛汀研发的传奇 血友病和第八凝血因子 第八凝血因子的困境 血液原料来源不足 血液传播性疾病感染风险大 解决方法：基因工程重组八因子