恩曲替尼胶囊-药品临床应用解读.pptx

恩曲替尼胶囊

目录CONTENTS1药品基本信息2有效性3安全性创新性公平性54

通用名1注册规格1是否是OTC药物恩曲替尼胶囊200mg（建议主规格），100mg（未上市）根据说明书推荐剂量，200mg为主要使用剂量否适应症1：用法用量（详见说明书）1NTRK基因融合阳性的成人和12岁及以上儿童实体瘤患者1成人推荐剂量：600mg，口服，每日一次年满12岁儿童患者推荐剂量：1.11-1.50m2400mg；≥1.51m2600mg，口服，每日一次适应症2：ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者1参照药品建议参照药品建议理由无参照药品目录内无适应症完全相同的药物(NTRK融合阳性实体瘤无靶向药保障，未满足需求更大）全球首个上市国家/地区及上市时间；中国大陆首次上市时间目前大陆地区同通用名药品的上市情况2019年6月，日本获批；2022年7月无基本信息（1/4)恩曲替尼是全球首个获批兼具颅内活性的TRK/ROS1靶向药物

融合阳性实体瘤NTRK◆NTRK融合阳性率为0.3%2◆已知在超过25种实体瘤种中发现了NTRK融合2◆中国新发NTRK融合阳性晚期实体瘤患者约每年6000人*0.40.20.0 全球研究 中国研究3-8010,00020,00030,00040,000120,000300,000研究样本量◆常见肿瘤中NTRK融合阳性率普遍较低-如肺癌中阳性率为0.17%，乳腺癌中0.10%9◆融合阳性率较高的一般为罕见肿瘤-如发病率0.06/10万的分泌性乳腺癌（融合阳性率93%）9KRAS突变8%ALK融合5%EGFR突变60%其他20%◆中国新发ROS1阳性晚期NSCLC患者约每年5000人*非小细胞肺癌患者各位点突变比例HER2扩增2-5%RET融合2%ROS1阳性率1-2%基本信息（2/4)NTRK和ROS1均为肿瘤罕见靶点，每年新发患者有限0.260.270.30.040.09ROS1阳性非小细胞肺癌*理论计算，未考虑就诊率/诊断率等NTRK融合阳性率(%)0.350.25 0.30.320.260.1810

医保目录内无靶向药物，接受化疗和支持性治疗为主 医保目录外恩曲替尼是目前唯一有明确颅内疗效的TRK抑制剂^1,13-存短： 患者接受既往治疗手段mOS仅10.1个月11进展快： 接受放化疗TTD*仅2.9个月12脑转多： NTRK融合阳性患者脑转移发生率更高：17.9%vs.NTRK融合阴性患者4.6%11药品名称药品注册分类口服频率注册研究颅内疗效数据试验类型基线入组脑转移患者比例中国亚组数据恩曲替尼5.1每日口服1次单臂(n=150)20.7%ORR=81%颅内ORR=100%mPFS=30.3个月基线无脑转移患者12个月无脑转移事件率100%拉罗替尼5.1每日口服2次单臂(n=130)14%ORR=54%mPFS=15.2个月×疾病基本情况NTRK融合阳性实体瘤生存短、进展快、脑转多，目录内无靶向药可治NTRK融合阳性实体瘤疾病基本情况*TTD：即停药前持续用药时间，可作为PFS的替代指标；^：此指截至2023年6月底我国已获批的NTRK适应症药物同治疗领域药品基本信息（3/4)

医保目录内克唑替尼，无颅内疗效证据，含ALK适应症 医保目录外恩曲替尼是目前唯一有明确颅内疗效的新一代ROS1抑制剂^，有效弥补克唑替尼缺乏颅内活性证据的短板口服频率注册研究颅内疗效数据19,20试验类型基线入组脑转移患者比例19,21每日口服1次单臂(n=172一线比例38.8%?基线无脑转移患者经恩曲替尼12个月治疗后仅1%的患者发生脑转移?基线颅内可测量病灶患者的颅内IC-ORR达80%每日口服2次单臂(n=53)未披露×初治无脑转移患者克唑替尼治疗12个月内超过25%颅内进展40%晚期患者初诊即存在脑转移17脑转移患者生存差，mOS4-9个月18高达47%初治无脑转移患者在使用克唑替尼治疗期间发生脑部进展，CNS转移是首个且唯一进展部位17疾病基本情况ROS1阳性NSCLC脑转移负担重，目录内靶向药无颅内疗效证据CDE技术审评报告：ROS1+NSCLC患者靶向治疗存在未满足的医疗需求，尤其是需要通过使用具有良好耐受性的靶向药物来预防或解决CN