医学统计学与临床研究统计设计.doc

医学统计学与临床研究统计设计(一)更新时间：2012-07-02 11:24:18 ??? 在临床医学科学研究中, 无论是疾病防治的效果研究还是各项试验的研究结果，都受到许多因素的影响。一项科学的研究工作，应该有合理的设计，如果事先没有经过周密的考虑，在设计上存在较大的问题，研究所获的资料就不可能通过统计分析得出比较可靠的科学结论。 ??? 为了能以较少的人力物力获得明确可靠的结论，在进行研究之前，应针对研究目的经过深思熟虑后制定出包括最后如何统计分析在内的整个研究工作计划。由于临床医学研究通常是根据研究目的通过抽样来研究某个或多个实验因素的作用，因此，研究设计必须应用统计学原理对实验因素作合理的、有效的安排，并最大限度地减少实验误差，使达到高效、快速和经济的目的。故研究设计的主要内容是统计设计，其他则根据不同的专业有所不同。? 第一讲、医学统计学基本概念? １、必然事件与随机事件 ??? 在一定条件下必然发生的事件称为必然事件;在医学上有很多问题同时有多种可能结果，但事先又无法确切知道哪种结果正确，这种问题我们称为不确定问题。这种一个问题有多种可能结果的现象，我们称为不确定现象。统计学上把那些可以发生也可以不发生、可以这样发生也可以那样发生的事件称为随机事件。不确定现象在自然界相当普遍，我们可以将其简单分为结果有限的情况和结果无限的情况 ??? 当考虑某人的性别、职业、疾病治疗效果等情况时，只可能有有限的几种结果，但事先又无法确定，类似这种情况，都属于结果有限的不确定现象。当考察某人的血压、肌苷、尿素氮等情况时，可能的结果是无限的，但事先也无法确定，类似情况都属于结果无限的不确定现象。? 2、随机变量 ??? 为了描述和处理随机事件的方便，通常用变化大小和方向都不确定的随机变量来表示随机事件，用随机变量的取值来代表不确定问题的结果。对于结果有限的不确定问题，采用离散型随机变量进行描述，而结果无限的不确定问题，则采用连续型随机变量与其对应。 ??? 如将性别看作随机变量，则男、女分别是性别这一变量的值，也可以分别用1、2代表男、女。职业、治疗效果等也是类似情况。由于结果有限，变量只有离散的几个值，故称其为离散型随机变量；又如将血压、肌苷、尿素氮看作随机变量，由于结果无限，变量可以有无限值，而且是连续的，因而称为连续型随机变量。? 3、同质与混杂 ??? 同质，即有相同本质或属于同一类。同质与总体有密切联系，本质相同的个体才可认为属于同一总体。同质是对总体做出推断的基础，同质的事物才可以相互比较，将不同质的个体放在一起得到的结果是没有意义的。在实际问题中，绝对的同质是不容易实现的，因而我们在处理实际问题时常采用一种变通的标准，即在一些重要方面有共同性质或特征，就认为是同质。一般是指除了要研究的因素以外的的其它重要影响因素处于相同或基本相同水平。当然，这时的其它影响因素只能是根据目前掌握的知识认为能够或可能影响研究指标的因素。如：研究影响儿童生长发育的外界因素——如饮食、生活规律、环境等时，必须考虑性别的影响，不能将男孩与女孩的饮食习惯进行比较来反映饮食对发育的影响，因为已知性别对发育有重要影响。 ??? 当其它因素的作用与研究者关心的因素的作用混在一起,使得后者无法被正确识别时,称为发生了混杂，这些“其它因素”称为混杂因素。如：在研究吸烟与肺癌的关系时，因为年龄与吸烟有联系，吸烟者与不吸烟者的年龄结构不相同，而且年龄是肺癌的危险因素，因此如果不注意年龄，则年龄因素会造成混杂，歪曲吸烟对肺癌的影响。混杂可能使重要因素的作用被掩盖，这种情况称为负混杂，也可能使不产生作用的因素显现出“作用”或使本来较弱的作用被加强，这种情况称为正混杂。无论负混杂还是正混杂，都不利于对问题本质的认识，必须设法加以控制和消除。统计设计和的统计分析是保证同质、减少混杂的两种重要手段。? 4、总体与样本 　? 总体是指根据研究目的确定的加以具体条件规定的同质事物中所有观察单位的全体。如研究两种护理措施对高血压患者心理护理的效果比较，总体就是全部高血压患者；当然事实上我们是得不到，理论上应当用随机化的方法抽取其中一部分病例进行研究，统计上称为抽样研究，所得到的一部分称为样本；但临床工作中随机抽样有时也有一定困难，通常只能以来诊病例当作样本，只要这一部分病例同质性好，就可以把它当作随机样本进行研究，它代表的总体应当是与它条件一致的全部病例。总体可以是有限总体，但更多的是无限总体，研究样本的目的是了解总体、推论总体规