RARα融合基因急性早幼粒细胞白血病基因表达谱及诱导分化治疗研究的开题报告.docx

伴PLZF/RARα融合基因急性早幼粒细胞白血病基因表达谱及诱导分化治疗研究的开题报告

一、研究背景

急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种高度恶性的血液系统疾病，其特征为早幼粒细胞大量增殖。APL患者约90%可检测到t（15;17）（q22;q21）染色体易位，导致PLZF/RARα融合基因的产生。PLZF/RARα融合基因是APL的主要致病因素之一，能够阻碍早幼粒细胞的成熟和分化，导致疾病的发生和发展。目前对于PLZF/RARα融合基因的研究主要集中在基因结构和分子机制方面，但针对其基因表达谱以及归因于其的治疗研究还不够深入。

二、研究目的

1.探究PLZF/RARα融合基因在APL发生和发展中的作用，初步了解其调控机制；

2.分析PLZF/RARα融合基因对早幼粒细胞的基因表达谱的影响，研究相关的信号转导通路和生物学过程；

3.研究具有促进早幼粒细胞分化的药物对PLZF/RARα融合基因的治疗作用，并探索其治疗机制。

三、研究方法

1.建立PLZF/RARα融合基因表达谱的基线水平，采用基因芯片技术进行基因表达谱分析，比较早幼粒细胞与正常白细胞之间的差异；

2.针对具有重要意义的基因，进行进一步的功能富集分析，并探索其可能涉及的信号传导通路和生物学过程；

3.使用适宜的药物进行PLZF/RARα融合基因的诱导分化治疗实验，并研究其治疗机制和分化效果；

4.应用实验数据进行生物信息学分析，并归纳总结，探讨PLZF/RARα融合基因在APL发生和发展过程中的机制。

四、研究意义

通过本研究，有望全面了解PLZF/RARα融合基因在APL发生和发展过程中的作用机制，揭示相关生物学过程和信号传导通路，拓展治疗APL的新视野，为临床应用提供理论基础和实验依据。